Dodała, że w Polsce, nawet jeśli postawiona zostanie diagnoza choroby Fabry’ego to później i tak brak jest dostępu do leczenia. „I to jest kompletnie nieetyczne” – oceniła.
Dowodem na to, że pacjenci z chorobą Fabry’ego otrzymujący enzymatyczną terapię zastępczą mogą normalnie funkcjonować i prowadzić aktywne życie, jest Wojciech Nadolski, u którego chorobę Fabry’ego rozpoznano dziewięć lat temu. Otrzymał on szybko leczenie w ramach badania klinicznego jednego z leków, a obecnie kontynuuje je dzięki charytatywnej darowiźnie producenta. Umożliwia mu to normalne życie - może się uczyć, pracować, rozpocząć studia. Natomiast u jego brata, u którego chorobę rozpoznano w starszym wieku i w związku z tym później rozpoczęto leczenie, zdążyło dojść do wyniszczenia wielu narządów, w tym kości i układu pokarmowego (jest żywiony pozajelitowo).
Pacjenci z chorobą Fabry’ego podkreślali na spotkaniu prasowym, że brak decyzji ministra zdrowia w sprawie refundacji zastępczej terapii enzymatycznej jest dla nich niezrozumiały, zwłaszcza, że producent jednego z leków zaproponował bardzo korzystne warunki finansowe.
Chodzi o oświadczenie firmy Sanofi-Aventis sp. z o.o., umieszczone na jej stronie internetowej. Wynika z niego, że spółka z grupy Sanofi - Genzyme Europe b.v. – złożyła Ministerstwu Zdrowia ofertę, w ramach której można by osiągnąć oszczędności z aktualnych wydatków na leczenie pacjentów z inną chorobą rzadką - chorobą Gauchera. Terapia dla tych chorych jest obecnie refundowana. Dzięki oszczędnościom uzyskanym na tym leczeniu, można by utworzyć nowy program lekowy dedykowany pacjentom z chorobą Fabry’ego, wynika z oświadczenia. Ponadto, dzięki tej ofercie można by rozszerzyć leczenie pacjentów z chorobą Gauchera o terapię doustną.
Podsumowując, zdaniem przedstawicieli firmy, zaproponowany MZ mechanizm dzielenia ryzyka pozwoliłby ograniczyć maksymalne wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia na trzy terapie (lek na chorobę Fabry’ego i dwa lekami na chorobę Gauchera) do poziomu obecnie ponoszonych wydatków wyłącznie na jeden lek dla pacjentów z chorobą Gauchera.
W odpowiedzi na prośbę o ustosunkowanie się do tego oświadczenia, dyrektor Biura Komunikacji MZ Sylwia Wądrzyk poinformowała, że obecnie toczą się postępowania administracyjne o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu trzech leków Sanofi-Aventis sp. z o.o. – jednego na chorobę Fabry’ego i dwóch leków na chorobę Gauchera.
Komisja Ekonomiczna nie zakończyła jeszcze negocjacji cenowych dla dwóch z tych leków, podkreśliła Wądrzyk. „Po zakończeniu prac na poziomie Komisji Ekonomicznej i wydaniu przez nią uchwały minister zdrowia będzie analizował ofertę i podejmie rozstrzygniecie w sprawie” – zaznaczyła.
„Głęboko w to wierzymy i liczymy, że 1 lipca 2019 roku na liście refundacyjnej wreszcie pojawi się enzymatyczna terapia zastępcza. (...) Podobnie jak wielu ekspertów nie dopuszczam już innej możliwości. Zbyt długo czekamy” – podsumowała Anna Moskal.
