Opublikowany przez Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego raport „Niewidoczna choroba, niewidoczni pacjenci” odsłania niepokojący obraz życia z chorobą Fabry’ego w Polsce. Wynika z niego, że pacjenci czują się przez państwo odrzuceni i mniej wartościowi, niż reszta społeczeństwa dotkniętego bardziej powszechnymi schorzeniami. Aż 37 proc. respondentów nie posiada i nie planuje posiadania potomstwa w obawie przed przekazaniem mu dziedzicznej choroby, której leczenie w Polsce jest nieosiągalne. Według ankietowanych stosunek polskiego systemu opieki zdrowotnej do leczenia chorób rzadkich jest przejawem dyskryminacji wobec „garstki” społeczeństwa, której ten problem dotyczy.
- Moje dziecko cierpi, choroba uszkadza kolejne narządy, a ja jestem bezsilna. W innych krajach to niedopuszczalne, u nas skazuje się chorych na życie w bólu i w poczuciu odrzucenia. Każdego dnia boję się o przyszłość mojego syna, o to czy dostanie lek, zanim choroba rozwinie się jeszcze bardziej – mówi Ewa, mama 11-letniego chłopca z chorobą Fabry’ego.
Nie bez powodu też takie schorzenia, jak choroba Fabry’ego nazywa się sierocymi – produkcja leków dla wąskiej grupy pacjentów łączy się z wydatkami, a w Polsce dostęp do leczenia wciąż rozpatrywany jest pod względem ekonomicznym. Na ponad 220 leków sierocych dopuszczonych do obrotu w Unii Europejskiej, refundacją w Polsce objętych jest 26.
Eksperci, organizacje pacjentów oraz członkowie Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego podkreślają jednak, że argument kosztowy nie powinien decydować o zapewnieniu dostępu do leczenia.
- Dzień Chorób Rzadkich to okazja, by podnieść świadomość Polaków na temat rzadkich chorób genetycznych, ale też i do tego, by mówić o tym, co trzeba zmienić. Dla nas, pacjentów z chorobą Fabry’ego priorytetem jest uzyskanie dostępu do leczenia, które ratuje nam życie, dlatego wierzymy, że w końcu po latach starań, uda nam się tego dokonać – mówi Roman Michalik, członek Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.
