medycyna praktyczna dla lekarzy
Postępy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni są bez wątpienia jednym z bardziej spektakularnych osiągnięć medycyny w ostatnich latach. Artykuł przybliża najważniejsze dane kliniczne i genetyczne oraz najnowsze strategie leczenia.
Ile noworodków zostało już objętych badaniami przesiewowymi w kierunku SMA w Polsce?
dr hab. n. med. Monika GosZakład Genetyki Medycznej, Instytut Matki i Dziecka w Warszawie
Terapia genowa u dzieci z SMA posiadających cztery lub więcej kopii SMN2
Czy stosowanie terapii genowej jest bezpieczne?
prof. dr hab. Józef DulakKierownik Zakładu Biotechnologii Medycznej, Wydział Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii, Uniwersytet Jagielloński
Jakie jest potencjalne ryzyko przemiany nowotworowej podczas terapii genowej?
Co stoi na przeszkodzie upowszechnienia się terapii genowej?
Kto jest twórcą koncepcji terapii genowej? Kiedy rozpoczęto pierwsze badania doświadczalne – jakie były ich założenia i wyniki?
Na czym polega technologia edycji genomu za pomocą systemu CRISPR-Cas9?