W artykule opublikowanym na łamach czasopisma "Muscle & Nerve" szczegółowo opisano bezpieczeństwo i skuteczność podawania nusinersenu przez system podskórnego cewnika dooponowego (SIC) u pacjentów z SMA w zaawansowanym stadium choroby.
Lek na dystrofię mięśniową Duchenne’a w wyraźny sposób poprawia prognozy chorych na tę śmiertelną chorobę. Po ponad pięciu latach stosowania go połowa 18-latków dalej chodzi samodzielnie. To jest niesamowity wynik – oceniła neurolog prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Prof. dr hab. Anna Latos-Bieleńska, Kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu została powołana do pełnienia funkcji konsultanta krajowego w dziedzinie genetyki klinicznej.
Co na temat rdzeniowego zaniku mięśni mówiono podczas XII Forum Neurologii Dziecięcej?
Ministerstwo zdrowia opublikowało sprawozdanie z przebiegu negocjacji refundacyjnych Komisji Ekonomicznej z producentem leku Zolgensma.
Negocjacje przeszły na etap Ministerstwa Zdrowia – powiedział we wtorek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski pytany o rozmowy w sprawie refundacji leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dodał, że do porozumienia jeszcze dość daleko, ale rozmowy toczą się w bardzo dobrej atmosferze.
Rozmowy wokół podawanej jednorazowo terapii genowej wymagają gruntownej zmiany definicji wartości leczenia – czytamy w oświadczeniu firmy Novartis Poland Sp. z o.o. w sprawie negocjacji dotyczących objęcia refundacją ze środków publicznych terapii genowej w leczeniu SMA.
Przez ostatnie lata bardzo rozszerzyliśmy dostęp do leczenia chorób rzadkich - mówił w czwartek w Sejmie wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Kiedyś było kilka nowoczesnych terapii rocznie, w tym roku jest 20 - podał.
Negocjacje cenowe leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną – podaje Ministerstwo Zdrowia.
Do 30 września br. przebadano w Instytucie Matki i Dziecka w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 58 339 noworodków. W wykonanych badaniach przesiewowych wykryto i potwierdzono 8 przypadków SMA.