O możliwościach współpracy z brytyjskim Genomics Programme NHS, odpowiedzialnym za medycynę spersonalizowaną w oparciu o badanie genomu, dyskutowali w czwartek naukowcy z Cenralnego Szpitala Klinicznego MSWiA (CSK MSWiA).
Minister Zdrowia we współpracy z organami pomocniczymi metodycznie realizuje Plan dla Chorób Rzadkich – zapewnia resort, opisując swe działania w sprawie.
Rzecznik Praw Dziecka ponownie wystąpił do ministra zdrowia o rozważenie zmiany obowiązujących zasad.
Wiceminister zdrowia Waldemar Kraska powiedział piątek w Programie I Polskiego Radia, że temat refundacji leku Zolgensma nie jest definitywnie zamknięty i „trzeba go jeszcze raz przemyśleć”. – Mamy sygnały od rodzin chorych dzieci, które borykają się ze zbiórką pieniędzy. Być może trzeba to rozwiązać – mówił.
Uczestniczymy w czymś, co odmieniło perspektywę myślenia o SMA – wcześniej nieuchronnie śmiertelnej, dzisiaj chorobie przewlekłej – mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka".
Rzecznik Praw Obywatelskich ma wątpliwości, czy kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka.
Naukowcy Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego szukają nowych terapii w leczeniu powikłań kardiologicznych dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Program leczenia w tej chwili będzie obejmował wszystkich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, nikogo nie będzie wykluczał – powiedziała w środę kierowniczka Kliniki Neurologii i Epileptologii prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Badania kliniczne i późniejszych obserwacje pokazały, że dzieci w wieku do 6 miesięcy są grupą, która uzyskuje najwyższą korzyść z tej terapii genowej przy najniższym ryzyku działań niepożądanych – powiedziała w środę w czasie konferencji prasowej prof. Anna Kostera-Pruszczyk kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.
Podejmując decyzje refundacyjne, zawsze w Ministerstwie Zdrowia opieramy się na badaniach przedstawianych przez producenta – mówił w środę na konferencji prasowej rzecznik Ministerstwa Zdrowia Wojciech Andrusiewicz.