Czy po podaniu dożylnym może przedostać się do innych komórek niż alfa-motoneurony rdzenia, wywołując działania niepożądane podczas leczenia SMA?
Specjalistka odpowiada na pytanie o sytuację specyficznej grupy pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.
Czy sukcesy w leczeniu SMA mogą się przyczynić do opracowania skutecznych metod terapii innych chorób neuronu ruchowego?
Zapoznaj się z odpowiedzią specjalistki na pytanie. Czy pod tym względem wszystkie grupy pacjentów obowiązują jednakowe zalecenia?
Czy opisano przypadki takiego postępowania? Zapoznaj się z odpowiedzią specjalistki.
Jak wygląda kwestia skuteczności poszczególnych preparatów w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni?
Odpowiedź eksperta została poszerzona o komentarz redakcyjny ze wskazaniem planowanych zmian w rządowego Planu dla Chorób Rzadkich na lata 2021-2023. Które choroby są obecnie objęte badaniami przesiewowymi?
Genetyk wyjaśnia szczegółowe nazewnictwo różnych podtypów choroby.
Od czego zależy stężenie hemoglobiny u noworodków?
Specjalistka wyjaśnia, jakie należy zachować środki ostrożności zarówno podczas podawania leku, jak i do miesiąca po zastosowaniu terapii.
Które noworodki mogą być zakwalifikowane do fototerapii domowej?
Jakie są możliwe niekorzystne skutki fototerapii u noworodka?
Czy u pacjenta otrzymującego dotychczas nusinersen można zmienić leczenie na terapię genową?
Jakie są zasady prowadzenia intensywnej fototerapii?
Która metoda jest dokładniejsza?
Łuszczyca zaczyna się często w wieku dziecięcym. Jakie rozwiązania współczesna medycyna proponuje najmłodszym pacjentom? Posłuchaj odpowiedzi specjalistki.
Jakie jest najczęstsze błędne rozpoznanie u pacjentów z FASD?
Czy niskorosłość utrzymuje się przez okres rozwojowy?
Czy identyfikacja płciowa u tych dzieci może zależeć od środowiska rodzinnego?
Co powinien i może zrobić pediatra pierwszego kontaktu lub lekarz rodzinny w ramach postępowania diagnostycznego, a kiedy powinien zdecydowanie wysłać dziecko do szpitala lub specjalisty?